Орфанные заболевания
GTA-041
Миодистрофия Дюшенна
Генная терапия
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
GTA-058
Гипофосфатазия
Ферментозаместительная терапия
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
GTA-063
Мукополисахаридоз IV типа
Ферментозаместительная терапия
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
Гематология
GTA-072
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия
Моноклональное антитело
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
Онкология
GTA-081
Метастатический колоректальный рак
Моноклональное антитело
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
Аутоиммунные заболевания
GTA-090
Рассеянный склероз
Моноклональное антитело
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
Аллергология
GTA-097
Аллерген-специфическая иммунотерапия
Рекомбинантные аллергены
- ДКИ
- КИ I фазы
- КИ II-III фазы
- Регистрация
- 01
Доклинические исследования
Фармакология, токсикология и фармакокинетика на моделях. Решение о переходе в клинику принимает научный совет.
ДКИ
- 02
Клинические исследования I фазы
Безопасность и переносимость на небольшой группе. Для орфанных препаратов часто объединяется со II фазой.
КИ I фазы
- 03
Клинические исследования II-III фазы
Эффективность на целевой популяции в многоцентровом формате. Самый долгий этап.
КИ II-III фазы
- 04
Регистрация
Экспертиза досье в Минздраве, инспекция производства, включение в перечни.
Регистрация
Открыт набор центров в протоколы по миодистрофии Дюшенна и рассеянному склерозу.
Нужны отделения с опытом ведения орфанных пациентов и аккредитованной лабораторией. Мы берём на себя обучение команды и мониторинг.